儿童尤文氏肉瘤患者质子治疗后生活质量情况调查

 

尤文氏肉瘤(EWS)是第二常见的儿童恶性骨肿瘤。自1970年以来，随着多学科治疗策略的不断完善，EWS患者的生存率得到了很大的提高，局部肿瘤患者的5年总生存率(OS)为65%-75%，诊断时已发生转移的患者5年OS则为30%。值得注意的是，约3/4的EWS患者在诊断时为局部肿瘤，大多数EWS患者将长期生存，因此EWS儿童患者的治疗相关晚期效应及生活质量逐渐成为人们关注的焦点。近期，瑞士PSI研究所在Pediatric Blood & Cancer 杂志上首次报告了接受笔形束扫描质子治疗(PT)的儿童EWS患者生活质量(QoL)结果。

 

研究方法

 

研究对象包括2005-2016年间在瑞士Paul Scherrer研究所(PSI)进行了PT治疗的23名EWS儿童患者(5-18岁，中位年龄10.2岁)。最常见的原发肿瘤部位是轴位或盆腔(n=16，70%)，具体分布如下：脊柱，n=7；骨盆骶骨，n=7；鼻窦/鼻腔，n=4；颅骨，n=3；下肢，n=1；颅底，n=1。4位患者肿瘤>8cm (n=4，22%)。4名患者(17%)在诊断时出现转移(肺：n=3；肺和骨：n=1)。将近一半的患者(n=11，48%)接受了手术，所有患者在PT前均接受了多药化疗，患者的PT剂量中值为55.8 Gy(RBE)(范围45-69.6)，4名患者(17.4%)PT期间接受了麻醉。研究人员对23名患者使用PEDQOL(儿童生活质量调查问卷)进行生活质量评估，对照组为233名5-18岁健康儿童人群。

表1：23名儿童EWS患者的基本情况

结  果

 

表2为研究人群组(n=21；10.81岁±3.56)与健康人群组(n=233；10.64岁±3.73)在E1–E6不同时间点的QoL代理评分比较。研究人群组在E1时，QoL得分明显较低。两组在E1时间点的自主性(p=.043)、情感功能(p=.028)、身体形象(p<0.01)、身体功能(p<0.01)、同伴社会功能(p=.014)和总体幸福感(p<0.01)几个领域存在显著差异，认知(p=.13)和家庭社会功能(p=0.59)2个领域的得分则无显著差异。
值得注意的是，在PT后2-3年(即从E4开始)，研究人群组QoL分数显著增加。E4时间点研究人群组和健康人群组在自主性(p=.403)、情绪功能(p=.349)、认知(p=.123)、身体功能(p=.299)和总体幸福感(p=.162)这几个领域QoL得分没有显著差异。

研究人群在E6时间点时，QoL分数明显更高，与健康人群组相比几乎没有显著差异。有趣的是，研究人群PT治疗4年后代理评分在8个领域中的3个(37.5%)明显高于健康人群。

 

 

表2：研究人群组(n=21)和健康人群组(n=233)在E1(基线)至E6(PT后4年)不同时间点的PEDQOL问卷8个领域代理评估分数的比较。

 E1，质子治疗(PT)前基线评估；E2，PT后2个月；E3，PT后1年；E4，PT后2年；E5，PT后3年；E6，PT后4年。

 

对于QoL的自我评分，研究人群组在E1时间点和健康人群组之间的显著差异仅在体像(显著更好，p=0.044)和身体功能(显著更差，p=0.004)方面体现，所有其他领域研究队列和健康人群之间的得分没有显著差异(图1)。在E4，研究队列和健康人群组之间的所有领域都没有观察到显著差异(图1)。

 

表3：研究人群组(n=20)和健康人群组(n=794)在E1(基线)至E6(PT后4年)时间点的PEDQOL(8个领域)自我评分比较。

图1：研究人群与健康人群质子治疗前(E1)和治疗后2年(E4)的自我评估生活质量评分

讨  论

 

本研究的目的是评估接受PT治疗的EWS儿童及青少年患者的QoL结果。可以观察到，在一定时间内，接受化疗和放疗的EWS患者在PT后QoL分数显著增加。值得注意的是，患者本身对自己生活质量的评价远远高于父母/法定监护人的代理评估。与E1时间点的健康人群对照组相比，患儿自我评价仅在身体功能和社会功能家庭2个领域生活质量分数较低，而父母/法定监护人在所有时间点和所有领域的生活质量评分始终较低。正如研究者在这一研究中所观察到的数据，与患者的自我报告相比，代理人通常低估了癌症患者的生活质量。因此，建议在治疗期间和治疗后，应谨慎解释父母/法定监护人关于EWS儿童/青少年生活质量和幸福感的意见。

 

结  论

 

研究显示，患有EWS的儿童/青少年通常在PT结束后2年内可以很好地恢复到正常的QoL水平。患者治疗后2年，在PEDQOL量表所有领域均未观察到与健康儿童有显著差异。

 

 

参考文献：Weber DC, Beer J, Kliebsch UL, et, al. Quality-of-life evaluations in children and adolescents with Ewing sarcoma treated with pencil-beam-scanning proton therapy. Pediatr Blood Cancer. 2022 Dec;69 (12): e29956.

 

 

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创建时间：2023-04-04 09:27

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